Wybrane

Kategoria: Wybrane

Tagi: biotechnologia biotechnologia medyczna

Data: 2010-06-11

Historia rozwoju biotechnologii medycznej

Nowa medycyna – nowe nadzieje?

Biotechnologia medyczna umożliwia terapię chorób, których wcześniej nie udawało się leczyć, stając się nadzieją dla pacjentów na całym świecie. Jak rozwijała się branża biotechnologii medycznej i jakie cele stawia przed sobą dzisiaj? Historia rozwoju branży to opowieść o narodzinach wielu innowacyjnych leków, ale i nowego podejścia do medycyny.

Choroby rzadkie – wyzwanie dla medycyny

Impulsem do rozwoju biotechnologii medycznej był wzrost społecznego znaczenia chorób rzadkich. Wraz z rozwojem medycyny odkrywano coraz większą liczbę schorzeń, które dotykały niewielkiej części populacji. Na poszczególne choroby tego typu chorowało kilkaset lub kilka tysięcy osób, ale łącznie problem dotyczył milionów nieleczonych na całym świecie ludzi. Kwestie zapewnienia terapii pacjentom cierpiącym na choroby rzadkie zaczęły być żywo dyskutowane na początku lat 80-tych. Problem polegał na tym, że poszczególne choroby dotykały tak niewielkiej grupy pacjentów, że bez specjalnych mechanizmów wspierających, firmy nie były w stanie ponieść ogromnych kosztów związanych z badaniami i produkcją tych leków. W 1983 roku Amerykański kongresmen Henry Waxman po raz pierwszy użył określenia „lek sierocy” mówiąc, że leki przeznaczone dla osób cierpiących na rzadkie choroby „są jak dzieci bez rodziców. Dla ich rozwoju należy podjąć specjalne wysiłki”. Kamieniem milowym w leczeniu chorób rzadkich, ale i rozwoju biotechnologii stała się ogłoszona w 1983 roku amerykańska ustawa "Orphan Drug Act", zapewniająca preferencyjne warunki rozwoju leków stosowanych w terapii rzadkich chorób. Zmiana ta oznaczała nadzieję dla osób dotkniętych np. mukowiscydozą, chorobą Fabry’ego, chorobą Gauchera, hemofilią, mukopolisacharydozą, rdzeniowym zanikiem mięśni oraz wieloma innymi, nieleczonymi i często mało znanymi schorzeniami. Ze względu na fakt, że 70-80 proc. chorób rzadkich ma podłoże genetyczne, biotechnologia stała się podstawowym narzędziem rozwoju nowych sposobów leczenia. Stało się to impulsem do rozpoczęcia działalności przez wiele małych i średnich firm, które zaczęły specjalizować się w chorobach rzadkich, rozwijając następnie kolejne obszary zainteresowań.

Historia firm biotechnologicznych na przykładzie Genzyme

Jednym z pierwszych nowo zakładanych przedsiębiorstw biotechnologicznych była firma Genzyme. W 1981 roku, w momencie swojego powstania, zatrudniała 3 osoby, które łączyła wspólna wizja rozwoju terapii na nieleczone dotychczas choroby. Obecnie z prawie 30-letnim doświadczeniem Genzyme jest jedną z najstarszych firm biotechnologicznych. Początki ze względu na brak sprzyjających chorobom rzadkim regulacji były trudne. Pierwszym celem firmy stało się wynalezienie leku na ultra rzadką chorobę Gauchera, która spowodowana jest brakiem enzymu odpowiedzialnego za rozkładanie naturalnie występującej w organizmie substancji tłuszczowej, zwanej glukocerebrozydem. Prace badawcze zostały oparte na pomyśle wytworzenia brakującego enzymu i choć zostały zakończone, skuteczność leku pozostawała nierozstrzygnięta. Za pomocą wielokrotnych prób ostatecznie udało się ustalić w jakich dawkach lek powinien być przyjmowany. W 1991 roku Ceredase, prototyp obecnie produkowanego leku Cerezyme, został zarejestrowany jako pierwszy lek na nieuleczalną wcześniej chorobę Gauchera. Dla pacjentów oznaczało to szansę na rozpoczęcie nowego życia. W tym czasie rzadkie choroby znalazły się w centrum zainteresowania firm biotechnologicznych. Był to okres intensywnych prac nad rozwojem zupełnie nowych terapii. Korzystne uregulowania prawne dotyczące leczenia tych chorób zostały wprowadzone także w Japonii, Australii oraz Europie.

Strategie rozwoju firm biotechnologicznych

Firmy biotechnologiczne, tworząc zupełnie nowe terapie, szybko przekonały się jak ważne jest tworzenie strategicznych sojuszów, pozwalających na sprawny rozwój nowych projektów medycznych. Według Tufts University koszt badań nad jednym lekiem może sięgać ok. 1,2 mld dolarów. Firma Genzyme, pracując nad lekiem na chorobę Pompego, rozwijała od 1998 do 2002 roku aż cztery projekty badawcze - w porozumieniu joint venture z firmą Pharming Group N.V, we współpracy z firmą Synpac, Novazyme Pharmaceuticals oraz wspólnie z badaczami z Duke University w USA i Erasmus Medical Center. Poziom ryzyka sprawia, że naturalną drogą rozwoju firm staje się również strategia dywersyfikacji. Obecnie firmy biotechnologiczne działają na wielu obszarach terapeutycznych. Według stowarzyszenia EuropaBio leki biotechnologiczne stanowią w tej chwili 50 proc. rozwijanych obecnie nowych terapii oraz 20 proc. istniejących środków leczniczych. Dzięki swoim cechom są dużo skuteczniejsze niż leki chemiczne, często są też jedynymi dostępnymi terapiami w wielu dotychczas nieuleczalnych schorzeniach.

Technologie zmieniające oblicze medycyny

Intensywny rozwój biologii molekularnej otwiera przed medycyną nowe, nieznane wcześniej możliwości. Praktyczne wykorzystanie tej wiedzy pozostaje dziś głównym celem firm biotechnologicznych. W konsekwencji tych działań powstają technologie, które zaczynają rewolucjonizować system leczenia. Szczególne nadzieje naukowców budzi terapia genowa oraz terapia komórkowa. Terapia genowa to w znacznym uproszczeniu leczenie polegające na wprowadzeniu dobrze funkcjonujących genów (DNA) bezpośrednio do dotkniętych schorzeniem komórek. Terapia komórkowa polega natomiast na wykorzystaniu ludzkich komórek do regeneracji uszkodzonych tkanek lub narządów pacjentów. Perspektywy rozwoju takich terapii są bardzo obiecujące, choć ciągle jeszcze odległe. Dzięki nowym możliwościom diagnostycznym realny stał się również rozwój tzw. medycyny spersonalizowanej, czyli leczenia dostosowanego do potrzeb organizmu chorej osoby. Pewnym jest, że leczenie przyszłości będzie opierać się na zaawansowanych terapiach bazujących ma biotechnologicznych rozwiązaniach.

Biotechnologia medyczna wykorzystując w praktyce odkrycia nauki otwiera nowe możliwości leczenia pacjentów na całym świecie. Firmy biotechnologiczne wzięły na siebie zadanie tworzenia innowacyjnych rozwiązań, które w znaczący sposób poprawiają jakość życia osób dotkniętych chorobami. Z dobrym rezultatem – dziś dzięki rozwojowi tej ważnej społecznie branży leczenie wielu zagrażających życiu chorób stało się możliwe, choć jeszcze 30 lat temu pacjenci pozbawieni byli jakiejkolwiek nadziei.

O firmie Genzyme

Firma Genzyme jest amerykańską korporacją z siedzibą w Cambridge, MA (Stany Zjednoczone). Specjalizuje się w opracowywaniu i wytwarzaniu innowacyjnych leków stosowanych w rzadkich chorobach genetycznych, nowotworach układu krwiotwórczego, przeszczepianiu szpiku, ortopedii, chorobach nerek, a także diagnostyce. Firma Genzyme powstała w 1981. Z małego przedsiębiorstwa typu start-up rozwinęła się w korporację z dochodem 4,5 miliarda dolarów za 2009 rok, zatrudniającą ponad 16 000 osób na całym świecie. Firma ma oddziały w 40 krajach, 17 fabryk biotechnologicznych oraz 9 laboratoriów prowadzących badania genetyczne. Produkty firmy Genzyme są dostępne w 100 krajach.

bioreaktory

Rysunek: Bioreaktory

Autor: materiały prasowe, Magda Knefel,

Zapraszamy do dyskusji na ten temat na naszym forum http://metlab.pl/forum/topic147-historia-rozwoju-biotechnologii-medycznej.html